转化医学
Cara Therapeutics
新型冠状病毒
德琪医药
核输出抑制剂
Alagille综合征
ALGS
ASBT
maralixibat
Mirum
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
bamlanivimab
COVID-19
GSK4182136
LY-CoV555
Vir
VIR-7831
礼来
Xpovio
葛兰素史克
CLL
PI3Kδ抑制剂
TG Therapeutics
ublituximab
Ukoniq
umbralisib
慢性淋巴细胞白血病
ADC
Enhertu
HER2
抗体偶联药物
第一三共
肺癌
多发性骨髓瘤
SINE
difelikefalin
默沙东
Korsuva
KOR激动剂
外周κ阿片受体
瘙痒
肾病
atogepant
CGRP
偏头痛
艾伯维
预防性治疗
Keytruda
PD-L1
TNBC
三阴性乳腺癌
Evrysdi
selinexor
risdiplam
SMA
SMN2
剪接修饰剂
罗氏
脊髓性肌萎缩症
运动神经元存活基因
FGFR
Incyte
pemigatinib
信达生物
胆管癌
Karyopharm
Nexpovio
阿斯利康
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
偏头痛新药！艾伯维口服CGRP受体拮抗剂atogepant在美国进入审查：每日1次，预防偏头痛!
如果获批，atogepant将为偏头痛患者提供一种简单、每日口服一次、安全有效的预防性治疗药物。
三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！默沙东Keytruda治疗高危早期TNBC遭遇美国FDA完整回应函(CRL)!
Keytruda(可瑞达)是全球最畅销的免疫肿瘤学药物，在2020年销售额达到143.8亿美元。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
骨髓瘤口服新药！首创核输出抑制剂Nexpovio(selinexor)欧盟获批，德琪医药在中国进入审查!
selinexor是全球第一款获得批准的核输出抑制剂（SINE）。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
双抗鸡尾酒！礼来/GSK/Vir组合bamlanivimab/VIR-7831治疗低风险COVID-19显著降低病毒载量!
在持续高病毒载量的低危患者中，治疗第7天，与安慰剂相比，双抗鸡尾酒将病毒载量显著降低70%。
白血病告别化疗！新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)在美国进入审查！
该组合将为先前未接受治疗（初治）的CLL患者和复发或难治性CLL患者提供一种新的无化疗方案。
肺癌首个HER2导向疗法！阿斯利康/第一三共启动全球2期临床：Enhertu治疗HER2突变肺癌!
Enhertu是一种HER2靶向性抗体偶联药物(ADC)，已获批2个适应症(HER2阳性乳腺癌和胃癌），峰值销售有望超过40亿美元。