酪酸梭菌活菌散治疗新生儿黄疸有效性和安全性的荟萃分析
2026-06-26
Autophagy：山东大学侯宇团队发现免疫性血小板减少症治疗新策略
在ITP中，恢复CMA通过ALDH2抑制M(IFNG)i亚群并重编程M(IFNG)p亚群，从而提高血小板计数，为快速且持续地提高ITP血小板计数并恢复免疫平衡提供了一种有前景的治疗策略。
2026-07-06
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
武汉大学彭勉/李翔发现麻醉药右美托咪定可通过全新通路预防PTSD，揭示治疗新靶点
本研究阐明了右美托咪定抑制恐惧记忆巩固的分子机制，为其用于PTSD预防提供理论依据，并为PTSD干预提供了新靶点。
2026-03-26
德昇济医药宣布Elisrasib获国家药监局突破性治疗药物认定，用于一线治疗KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌
德昇济医药（"公司"），一家致力于开发创新肿瘤治疗药物的全球临床阶段生物技术公司，2025年5月20日宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已将公司在研产品Elisrasib（D3S-00
2026-05-25
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17
国产创新药NHWD-870获突破性治疗药物认定，为NUT癌患者带来生存新希望
近日，由浙江文达医药科技有限公司自主研发的新型口服BET抑制剂NHWD-870 HCI正式获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 突破性治疗药物认定，拟定适应症为用于既往化疗失败的晚期胸部中线
2026-05-09
艾可来®（艾可瑞妥单抗注射液）在华获批，革新滤泡性淋巴瘤治疗格局
艾伯维今日宣布，艾可来®（艾可瑞妥单抗注射液）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于联合来那度胺和利妥昔单抗治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。它是首个用于治疗二线及以上
2026-05-15
伟哥不仅“助性”，还能救命？！Cell：西地那非展现治疗线粒体疾病Leigh综合征的巨大潜力
通过患者干细胞筛选发现西地那非能纠正线粒体异常、改善神经发育，延长疾病模型动物寿命，并在六例Leigh综合征患者中观察到运动与代谢功能的改善。
2026-03-17