转化医学
基因疗法
前列腺癌
DMD
Relyvrio
COVID-19
新冠肺炎
ensitrelvir
S-217622
3CL蛋白酶抑制剂
杜氏肌营养不良
SRP-9001
渐冻症
偏头痛
AXS-07
急性治疗
MoSEIC美洛昔康
利扎曲普坦
癫痫
Dravet综合征
芬氟拉明
AMX0035
ALS
肌萎缩侧索硬化症
阿柏西普
Pluvicto
放射配体疗法
177Lu-PSMA-617
免疫治疗
宫颈癌
Libtayo
VEGF
Eylea
ROP
mCRPC
早产儿视网膜病变
更年期
fezolinetant
更年期血管舒缩症状
NK3R拮抗剂
A型血友病
valrox
Roctavian
Fintepla
前列腺癌精准疗法！欧盟CHMP建议批准PSMA靶向放射配体疗法Pluvicto：显著延长患者生存!
Pluvicto能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞，不损害周围健康组织。
宫颈癌免疫治疗！抗PD-L1疗法Libtayo在欧盟即将获批：显著延长患者生存!
在宫颈癌患者中，Libtayo治疗可显著提高总生存期（OS），与化疗相比，将死亡风险降低31%。
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
更年期药物！安斯泰来口服非激素疗法fezolinetant在美欧进入审查！
fezolinetant有潜力为患有WMS的女性带来一款首创的（first-in-class）非激素治疗选择。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂，与安慰剂相比，可快速消除新冠肺炎5种主要症状，降低病毒滴度。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
偏头痛急性治疗新药！新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请：快速有效持久缓解偏头痛!
AXS-07具有独特的双重作用机制，开发用于偏头痛急性治疗。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。