打开APP

基因疗法龙头进行战略重组

2023年10月5日,基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组,以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括:减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力,约114个职位;总

2023-10-09

最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点

近日,GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

Nat Commun:首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试

在一项全球首创研究中,来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法,目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu

2024-03-28

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法

南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。

2024-01-08

MTNA:微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生

研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒(小型环状DNA分子)与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。

2023-11-27

渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准

渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。

2024-05-05

30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发

共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。

2024-04-18

Brain:新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫,结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良(focal c

2023-12-21

Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28