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张磊/杨仁池团队领衔完成:AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估,为患者提供新希望

GS001 输注是安全且耐受性良好的,使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益,从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。

2026-03-17

一年最少6针皮下注射,血友病领域首个降低抗凝血酶创新疗法赛菲因®在华获批

有望实现对有/无抑制物12岁及以上重型A/B型血友病患者全覆盖

2025-12-11

Mol Ther:基因工程干细胞重塑免疫,新发 1 糖尿迎来逆转新疗法

研究借助基因工程改造的干细胞成功在动物模型中逆转新发 1 型糖尿病,为这类顽疾的根治带来了全新希望。

2026-06-10

Nat Commun:1糖尿的“锅”,大脑细胞也背了一部分?基因研究揭开意外关联

来自耶鲁大学医学院的研究人员整合了全基因组关联分析结果与单细胞表观基因组图谱,结果发现,1型糖尿病的遗传风险并非仅仅活跃在免疫细胞和胰岛细胞中,而是同样富集于人大脑细胞的开放染色质区域。

2026-04-21

Diabetes:B细胞在1糖尿的发展中扮演的角色比人们认为的要险恶得多

该研究使用多种小鼠模型来研究B细胞在T1D中的作用。研究人员使用流式细胞术、磁激活细胞分选和免疫组织化学来分析Treg群体及其功能。

2026-02-02

中国科学技术大学翁建平/郑雪瑛揭示同样是1糖尿,为何有人来得早、有人来得晚

该研究通过整合多组学分析,首次系统揭示了早发、中发和晚发T1D患儿在肠道菌群、代谢物、脂质和免疫细胞等多个层面的显著差异。

2026-06-21

Nature Metabolism:湘雅二医院李霞/赵斌团队揭示1糖尿发展新机制,并提出治疗方法

该研究确定了 T1D 中适应性免疫和先天免疫之间的机制联系,为开发治疗 T1D 的新型免疫疗法提供了理论基础。

2026-01-27

Cell Research:同济大学李维达/高绍荣合作开发“耐逆胰岛类器官”,用于糖尿细胞治疗

这项研究通过谱系追踪方法揭示了一种糖尿病的一种致病机制——锌的异常积累导致 β 细胞身份丧失,进而提出了一种保护策略来对抗这一过程。

2026-02-03

Cell:我国科学家开发出有望治疗难治性白血的改进CAR-T细胞疗法——FACE-CAR T细胞疗法

这项研究提出了一个仿生平台,通过改善细胞连接和靶向药物递送来增强CAR T细胞性能。在强有力的临床前验证支持下,该策略为改善复发和难治性白血病的治疗结局提供了一种实用的方法。

2026-03-21