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患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望

随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。

2024-03-07

首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组

2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445

2023-08-22

远大生命科学集团拿下TFPI单克隆抗体 为血友病患者带来福音

血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病,一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。

2023-09-20

Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2糖尿和糖尿肾病

本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是,如果早期给予抗smad3治疗,T2D是可以预防的,在糖尿病前期更有利。

2024-03-29

Cell Metabol:科学家提出人类1糖尿发生的新范式

来自希伯来大学哈达萨医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种针对1型糖尿病早期阶段的新范式,揭示了一种与病毒感染无关的新的发病原因。

2024-01-05

赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市

2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请(BLA),这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。

2023-02-24

AJCN:摄入红肉或与机体2糖尿风险增加有关

来自哈佛大学陈曾熙公共卫生学院等机构的科学家们通过研究发现,每周只摄入两份红肉的人群或许相比少吃红肉的人群患2型糖尿病的风险更高,而且这一风险会随着红肉摄入量的增加而增加。

2023-10-25