SMN2
risdiplam
剪接修饰剂
罗氏
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
Evrysdi
SMA
血红蛋白聚合
镰状细胞病
GLR2007
Cara Therapeutics
voxelotor
SCD
赛诺菲
GBT
Oxbryta
胆管癌
信达生物
瘙痒
difelikefalin
Korsuva
KOR激动剂
肾病
冷凝集素病
pemigatinib
Incyte
FGFR
外周κ阿片受体
促生长激素
结节性硬化症
Alexion
亚力兄制药
免疫学
大麻素
大麻二醇
Epidiolex
GW制药
TSC
罕见病
阿斯利康
生长激素缺乏症
诺和诺德
C1s
CBD
somatropin
Norditropin
Sogroya
somapacitan
sutimlimab
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！欧盟批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!
Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
390亿美元！阿斯利康收购亚力兄（Alexion）顺利通过美国反垄断审查！
此次收购，将充分扩展阿斯利康的治疗版图，进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
成人生长激素缺乏症(AGHD)新药！诺和诺德Sogroya获欧盟批准：首个每周皮下注射一次生长激素!
Sogroya每周皮下注射一次，而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。
首个冷凝集素病(CAD)溶血药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
甘李药业在研产品GLR2007获欧盟委员会孤儿药资格认定
4月6日，甘李药业发布公告称，近日收到欧盟委员会（简称“EC”）的正式书面回函，授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂(以下简称“GLR2007”)孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤。GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，为本公司自主研发的创新型小分子化学药物，拟用于包括脑
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟获批上市，在中国已进入审查！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批，信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。