pegcetacoplan
PNH
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Empaveli
Apellis
cotoretigene toliparvovec
BIIB112
RPGR
XLRP
X连锁视网膜色素变性
肥胖症
setmelanotide
B细胞成熟抗原
Imcivree
MC4R激动剂
Rhythm
渤健
CF
凝血因子XI
B型血友病
艾诺凝血素α
赛玖凝
赛诺菲
Alprolix
囊性纤维化
Kaftrio
Kalydeco
Trikafta
Vertex
CD3
teclistamab
ACVR1
肝内胆管癌
ALK2
FOP
palovarotene
仑胜医药
iCCA
强生
Basilea
derazantinib
FGFR激酶抑制剂
RARγ激动剂
益普生
蓝鸟生物
BCMA
双特异性抗体
T细胞
脑肾上腺脑白质营养不良
Skysona
石人综合征
CALD
elivaldogene autotemcel
Lenti-D
多发性骨髓瘤
BCMAxCD3双特异性抗体！美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格：治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发，于2019年4月被批准开展临床试验。
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病，会让肌肉变骨头，人体变成石雕。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准：治疗一年减重≥10%!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症，已在美国获得批准。
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。