FGFR
罗氏
Incyte
pemigatinib
胆管癌
信达生物
淋巴瘤
弥漫性大B细胞淋巴瘤
CD79b
囊性纤维化
DLBCL
Polivy
中外制药
BioMarin
C型利钠肽
CMV
子宫内膜癌
Maribavir
巨细胞病毒
移植
武田
卫材
仑伐替尼
vosoritide
FGFR3
软骨发育不全症
Lenvima
乐卫玛
Vertex
Trikafta
paxalisib
mTOR
PI3K
先声药业
mirabegron
胶质母细胞瘤
Kazia
AKT
ASBT
ALGS
maralixibat
Mirum
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
NDO
安斯泰来
神经脊髓炎频谱障碍
单抗
豪森药业
CF
Kalydeco
Kaftrio
Viela Bio
Uplizna
米拉贝隆
神经源性逼尿肌过度活动症
CD19
inebilizumab
NMOSD
Alagille综合征
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
胶质母细胞瘤新药！先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议：在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂，一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)儿科新药！安斯泰来Myrbetriq(米拉贝隆)获美国FDA批准!
脊柱裂，一种先天性脊髓缺陷，是儿童NDO的常见原因。
神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂！CD19单抗Uplizna在日本获批，豪森药业引进中国!
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy获日本批准：治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
首个胆管癌靶向药！强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准，信达生物引进中国!
信达生物拥有大中华区权利，Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
子宫内膜癌新药！卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格！
最近，子宫内膜癌治疗迎来重大突破：“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!
巨细胞病毒(CMV)新药！武田maribavir 3期临床成功：将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!
maribavir疗效优于常规疗法，安全性更高。在中国，maribavir已获批启动临床试验，治疗CMV感染或疾病。