CAR-T细胞疗法
Tembexa
Chimerix
肌萎缩侧索硬化症|ALS|渐冻人症|依达拉奉|口服
特发性肺纤维化|BI 1015550|PDE4B|磷酸二酯酶4B
brincidofovir
天花
纤溶酶原
纤溶酶原缺乏症
Ryplazim
Liminal BioSciences
抗病毒
纯合子家族性高胆固醇血症|HoFH|Evkeeza|Evkeeza|evinacumab|ANGPTL3|LDL-C
滤泡性淋巴瘤
艾伏尼布
IDH1抑制剂
Tibsovo
急性髓系白血病
多发性骨髓瘤
BCMA
Kymriah
CD19
西达基奥仑赛
Carvykti
AML
白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者，已在国内上市!
基石药业拥有Tibsovo大中华区权利，该药于2022年2月获批上市，治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。
BCMA CAR-T细胞疗法！欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛)：治疗多发性骨髓瘤(MM)！
Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准诺华Kymriah新适应症：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!
Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法，已获批3个适应症。
首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!
Xenpozyme于今年3月获日本批准，是第一个治疗ASMD的药物。
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！美国FDA批准Dupixent(达必妥)：显著改善吞咽困难和食道炎症!
Dupixent是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物。
特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550 2期临床：有效减缓肺功能下降!
BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗纤维化和抗炎作用。
“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
Radicava ORS与Radicava(依达拉奉注射液)具有相同的活性药物成分和相同的疗效，可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。
天花治疗药物！美国FDA批准Tembexa(brincidofovir)：第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!
Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病毒药物，包括婴儿和吞咽困难患者。
罕见病新药！美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原)：首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。