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2024全球罕见科研论坛全议程

2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于5月23-25日在上海三甲港绿地国际会议中心举办

2024-05-21

腾讯入股罕见新药“拓荒者”—晟斯生物

FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药,有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市,将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面,提升血友病患者用药的技

2024-06-07

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

Sci Adv:科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血类型的疾病特征

研究表明,骨髓/自然杀伤性(NK)细胞前体急性白血病(MNKPL)对于名为L-天冬酰胺酶(L-asparaginase)的药物高度敏感,这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。

2024-01-22

药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征

致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003

2024-01-16

第二批罕见目录(2023年)

国卫医政发〔2023〕26号

2023-09-20

一种罕见的基因突变可以预防阿尔茨海默

研究人员将新发现的RELN基因变体命名为RELN-COLBOS,它为信号通路提供了新的见解,可以保护患者免受阿尔茨海默病的侵害。

2023-11-13

首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见科研论坛

2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。

2024-03-19

“关爱罕见、创新破局策略研讨”论坛在张江举行

9月26日,“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江科学会堂举行。上海市生物医药行业协会会长、上海市生物医药技术研究院院长、党委副书记傅大煦先生,上海市生物医药行业协会副会长

2023-09-28

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18