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渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(
XLRP
)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药,旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
2021-05-15
强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(
XLRP
):可显著改善视力!
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。
2020-07-19