罗氏
Ofev
nintedanib
勃林格殷格翰
尼达尼布
间质性肺病
激酶抑制剂
ILD
Mallinckrodt
HRS-1
terlipressin
特利加压素
肾功能
肝肾综合征
Alnylam
RNAi
CD3
CD20
mosunetuzumab
双特异性抗体
非霍奇金淋巴瘤
滤泡性淋巴瘤
B细胞
基石药业
原发性高草酸尿症
腺相关病毒
Blueprint
pralsetinib
RET抑制剂
lumasiran
强生
Ultragenyx
LC-FAOD
UX007
七碳脂肪酸甘油三酯
CF
长链脂肪酸氧化代谢病
Dojolvi
镰状细胞病
P-选择素
crizanlizumab
VOC
血管闭塞性危象
诺华
F508del
Kaftrio
AAV-RPGR
罕见病
MeiraGTx
XLRP
基因疗法
X连锁视网膜色素变性
热休克蛋白
尼曼-匹克病C型
Vertex
Trikafta
囊性纤维化
arimoclomol
Orphazyme
Adakveo
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上市！
Adakveo是第一个被批准用于SCD患者预防血管阻塞性危象(VOC)的靶向疗法。
罕见病20年重大成果！Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
LC-FAOD是一种罕见遗传病，无法将长链脂肪酸转化为能量。
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美元！
Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一。
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)获美国FDA专家委员会支持批准！
terlipressin是一种强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化，其他国家已批。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
全球第三款RNAi疗法！罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
强效RET抑制剂！罗氏与Blueprint签订$17亿协议开发pralsetinib，基石药业拥有中国权利！
pralsetinib具有“不限癌种”潜力，礼来Retevmo是第一个被批准的RET抑制剂。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab获美国FDA突破性药物资格，治疗滤泡性淋巴瘤(FL)
4月份，再鼎医药引进再生元CD20xCD3双特异性抗体REGN1979，在大中华区开发。