PAH
Ultomiris
ravulizumab
Alexion
C5抑制剂
imlifidase
免疫屏障
Aadi Bioscience
IgG切割酶
高度敏感
肾移植
Hansa
Zogenix
癫痫
芬氟拉明
Abraxane
Idefirix
白蛋白结合型
TGF-β
百时美施贵宝
肺动脉高压
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
sotatercept
Acceleron
rapamycin
Fintepla
西罗莫司
雷帕霉素
nab-sirolimus
Vertex
Ascendis
杜氏肌营养不良
TransCon hGH
生长激素
生长激素缺乏症
外显子跳跃
Sarepta
非典型溶血性尿毒综合征
45号外显子
casimersen
DMD
维昇药业
CSF1R
Kaftrio
Trikafta
aHUS
囊性纤维化
F508del
CF
pexidartinib
TGCT
第一三共
腱鞘巨细胞瘤
Dravet综合征
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，目前正评估治疗新冠肺炎！
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市，中国处于III期临床！
目前，维昇药业正在中国开展III期临床试验，该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用。
首个腱鞘巨细胞瘤药物！第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib遭欧盟CHMP否决！
在美国，pexidartinib正在接受FDA优先审查，该药有潜力成为第一个治疗存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的药物。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
肾移植新药！新型IgG抗体切割酶Idefirix在欧盟即将批准，用于高度敏感肾移植患者！
Idefirix可迅速灭活供体特异性抗体，显著提高高度敏感患者获得肾移植的机会！
开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情：白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)，在携带TSC2突变的患者中，总缓解率高达89%！
肺动脉高压(PAH)创新药！Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
sotatercept旨在作为TGF-β超家族成员的一种选择性配体陷阱，以重新平衡PAH的关键驱动因子——BMPR-II信号传导。
全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司每周一次Ultomiris皮下制剂III期临床获得成功！
Ultomiris皮下制剂在药代动力学(PK)方面非劣效于已批准的Ultomiris静脉制剂(IV)。