默沙东
MK-6482
HIF-2α抑制剂
VHL综合征
缺氧诱导因子
BioMarin
透明细胞肾细胞癌
ccRCC
C型利钠肽
TSC
GW制药
大麻二醇
大麻素
结节性硬化症
Epidiolex
FGFR3
Sarepta
DMD
SRP-9001
基因疗法
罗氏
杜氏肌营养不良
协和发酵麒麟
X连锁低磷血症
软骨发育不全症
vosoritide
burosumab
Crysvita
XLH
FGF-23
CBD
甲状腺眼病
seladelpar
PPARδ激动剂
原发性胆汁性胆管炎
Hetlioz
tasimelteon
SMS
PBC
CymaBay
Ofev
nintedanib
勃林格殷格翰
尼达尼布
间质性肺病
激酶抑制剂
Vanda
史密斯-马吉利综合症
IGF-1R
Horizon
Tepezza
teprotumumab
ILD
单克隆抗体
胸腺癌
多受体酪氨酸激酶抑制剂
Lenvima
褪黑素受体激动剂
乐伐替尼
乐卫玛
卫材
胰岛素样生长因子-1受体
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。
罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
胸腺癌新药！默沙东/卫材在日本提交Lenvima(乐伐替尼)新适应症申请，疾病控制率95.2%！
在中国，Lenvima已获批2个治疗适应症：肝癌、甲状腺癌。
首个甲状腺眼病药物！IGF-1R靶向单抗Tepezza疗效强劲持久：显著改善眼球突出！
Tepezza唯一被批准治疗TED的药物，将改变临床治疗格局。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
Epidiolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
诺奖靶点新药！美国FDA授予默沙东HIF-2α抑制剂MK-6482突破性药物资格：治疗罕见肾癌！
MK-6482用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者！
Crysvita是第一种直接靶向FGF23的单抗药物。
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。