基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
2023-04-20
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
2023-04-30
Cancer Cell：李敏团队揭示巨噬细胞-癌细胞相互作用促进癌症恶病质
该研究确定了胰腺癌细胞和巨噬细胞之间的前馈环路，揭示了肿瘤细胞非自主激活的TWEAK分泌，从而为胰腺癌恶病质提供了有前景的治疗靶点。
2024-04-15
Cell Stem Cell：人胚胎干细胞来源的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病
基于这些实验结果，研究团队获得了韩国食品和药物安全部批准进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验，并开始了治疗帕金森病患者的临床试验。
2023-12-27
PLoS ONE：新研究表明噻吩F-8可有效杀死白血病细胞和淋巴瘤细胞
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学埃尔帕索分校的研究人员发现了一种名为噻吩F-8（thiophene F-8）的新型药物化合物，这种很有前景的化合物能成功杀死白血病细胞和淋巴瘤细胞，有可能为新型疗
2024-01-17
