植物细胞蛋白表达系统
凯西集团
法布里病
surufatinib
激酶抑制剂
和黄医药
Protalix
ProCellEx
LDL-C
HoFH
再生元
高胆固醇血症
pegunigalsidase alfa
索凡替尼
胰腺神经内分泌肿瘤
SMN2
SMA
剪接修饰剂
罗氏
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
risdiplam
胶质母细胞瘤
Kazia Therapeutics
GDC-0084
mTOR
paxalisib
PI3K
evinacumab
ANGPTL3
化放疗增敏剂
IAP拮抗剂
头颈癌
BioMarin
FGFR3
C型利钠肽
DebioPharma
Debio 1143
卵巢癌
VBL Therapeutics
基因疗法
实体瘤
铂耐药
vosoritide
软骨发育不全症
NS Pharma
DMD
Viltepso
viltolarsen
杜氏肌营养不良症
边缘区淋巴瘤
滤泡性淋巴瘤
MZL
FL
PI3Kδ
TG Therapeutics
umbralisib
VB-111
实体瘤基因疗法！VBL首创抗癌基因疗法VB-111治疗铂耐药卵巢癌展现强劲疗效！
VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。