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罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签:↓晚期患者血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

2021-12-15

高血压创新疗法!Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据:6月皮下注射一次,强效安全降低血压!

单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。

2021-11-17

罕见病RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-10-29

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-09-16

罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-09-08

22亿美元!Alnylam与PeptiDream达成战略合作:开发肽-siRNA偶联物,向肝外组织定向递送siRNA疗法!

此次合作,将超越肝脏范畴,为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。

2021-07-31

首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功:显著↓血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

2021-07-31

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-06-30

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12