生长激素缺乏症
somatrogon
辉瑞
ADC
BPDCN
OPKO
GHD
lumasiran
Alnylam
RNAi
原发性高草酸尿症
罕见病
CD123
IMGN632
PKU
Phe
苯丙氨酸
苯丙酮尿症
酶替代疗法
pegvaliase
Palynziq
抗体偶联药物
ImmunoGen
母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤
亚盛医药
BioMarin
血小板减少症
化学诱导的血小板减少症
ravulizumab
PNH
Ultomiris
阵发性夜间血红蛋白尿
非典型溶血性尿毒综合征
C5抑制剂
Alexion
pacritinib
JAK抑制剂
严重血小板减少症
骨髓纤维化
aHUS
B因子抑制剂
C3G
Doptelet
CIT
Dova
TPO-RA
促血小板生成素受体激动剂
avatrombopag
诺华
C3肾小球病
iptacopan
替代途径
补体系统
CTI
新型口服JAK抑制剂！pacritinib将在2021年上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
治疗化疗诱导的血小板减少症！口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败！
Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。
全球第三款RNAi疗法！lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
儿童生长激素缺乏症新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon 3期临床成功：显著降低治疗负担！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
CD123靶向抗体偶联药物(ADC)！美国FDA授予IMGN632突破性药物资格，治疗罕见血液肿瘤!
IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC，开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。
亚盛医药细胞凋亡管线再获进展
10月9日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。