我们距离彻底治愈HIV还有多远？
2019年5月11日讯 /生物谷BIOON /——今年三月，来自英国的一组科学家和医生在伦敦公布了第二名HIV阳性男子的消息，他在接受霍奇金斯淋巴瘤治疗后，长期(18个月)处于HIV缓解期。这一意想不到的成功引发了新一轮关于治愈艾滋病毒的讨论。自2008年以来，科学家们一直试图复制治愈“柏林病人”艾滋病毒的治疗方法。当时，艾滋病毒研究领域的许多人兴奋地获悉，这名男子似乎已经治愈了他的艾滋病毒。他在
Gen Res：新型计算机工具有助于基因鉴定
2019年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --就像在大海捞针一样，识别与特定疾病有关的基因可能是一个艰巨而耗时的过程。为了改善这一过程，由贝勒医学院的研究人员领导的团队开发了一种新的生物信息学工具，可以分析CRISPR合并的筛选数据，并以比其他现有方法更高的灵敏度和准确度确定潜在相关基因的候选基因。新的基于网络的分析工具也更快，更友好，因为它不需要生物信息学培训来使用它。该研究发表在《Geno
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在
AJHG：新研究揭示智力障碍的遗传机制
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --萨塞克斯大学的研究人员发现了一种新的遗传缺陷，会导致智力残疾的发生。 这一发现将改善筛查计划，并有助于结束全球家庭的相关症状。“X连锁综合症智能障碍”（XLID）影响全球约3％的人群，其潜在的基因突变由未受影响的雌性通过其X染色体携带和传递（人类女性拥有两个X染色体拷贝，而男性只有一个）。(图片来源：Www.pixabay.com)这些“携带者”母
Gene&Dev: 新研究揭示ATDC对于恶性胰腺癌发生的影响
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --一项新的研究发现，一种名为ATDC的基因对于胰腺癌的发展具有重要的作用。在5月2日在线发表于Genes＆Development杂志的一项研究揭示了这种致癌原因，以及ATDC在胰腺癌形成中的作用。“我们发现在胰腺细胞中删除ATDC基因导致了小鼠模型中观察到肿瘤的形成”通讯作者Diane Simeone博士说道：“我们认为这种突变可以减缓癌症的发展。”
NEJM：基因疗法遇到CAR T疗法：再难治的血癌都无处可逃！
2019年5月4日讯 /生物谷BIOON /——一项新的初步试验表明，一种能够调整免疫系统的基因疗法可能会给那些对标准治疗产生抵抗性的血癌患者带来希望。这种癌症被称为多发性骨髓瘤，起源于某些白细胞。目前这种疾病还无法治愈，但有一些治疗方法可以帮助人们与这种疾病共存多年。然而，大多数人的病情最终会进展，同时有些人对现有的治疗方法根本没有反应。这项新研究涉及33名这样的患者:他们通常接受了7到8轮不同
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Science子刊重大突破！首次利用CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传疾病治疗
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术，在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中，一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡，相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上，这项概念验证性研究表明，子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺部疾病
造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
Nat Med重大突破！北大开发更安全的新型CAR T疗法
2019年4月24日讯 /生物谷BIOON /——CAR T疗法近日取得了重大突破，来自北京大学肿瘤医院的朱军教授团队和南加州大学Si-Yi Chen教授团队合作在Nature Medicine上发表了最新研究，表明他们的新方法可以消除CAR T疗法的严重副作用，使得这种疗法更加安全。图片来源：Nature Medicine“这是一个重大突破。”南加州大学Norris癌症综合中心的Si-Yi Ch