SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
5月24日，诺华Zolgensma？(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者（<2岁）。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量
CAR-T细胞疗法最新研究进展（第7期）
2019年5月31日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程
Nature子刊：新技术利用癌细胞行为而非遗传信息预测其转移
2019年5月日讯 /生物谷BIOON /——研究人员和临床医生并不完全理解为什么有些癌症会扩散，而有些则不会。他们所知道的是，当癌症扩散时，存活率会大幅下降。如果医生能够预测原发性肿瘤转移的可能性，他们就能够为患者选择最佳的治疗方案。然而，目前的检测只关注肿瘤遗传学，因为它可以突变和改变。图片来源：Nature Bimedical Engineering约翰霍普金斯大学(Johns Hopkin
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
最具潜力的25个基因疗法
生物技术网站GEN近日发文，对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟（ARM）于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》，截止一季度末，有372项基因治疗临床试验正在进行中，其中大多数（217项，58%）是II期研究、其次是I期研究（123项，33%）和III期研究（32项，9%）。这一数字较2018年底增加了10个，与2018年一季度相比增长了17%。除
视力表提高3行！GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，
Nature重磅：重塑调节性T细胞提高癌症治疗疗效
2019年5月17日讯 /生物谷BIOON /——虽然利用免疫系统对抗癌症的疗法在对抗某些类型的肿瘤方面取得了显着的进展，但它们对大多数癌症患者仍然无效。麻省总医院(MGH)免疫与炎症疾病中心(CIID)的一项新研究描述了一种方法，将通常抑制免疫反应的调节性T细胞重新编程为炎症细胞，不仅允许而且加强了抗肿瘤免疫反应。相关研究成果于近日发表在《Nature》杂志上。图片来源：Nature"许多患者的
Brain：CAR T细胞疗法有什么神经毒性？
2019年5月17日讯 /生物谷BIOON /——最近出现的嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗彻底改变了癌症的临床治疗。在免疫疗法的保护伞下，CAR T细胞治疗训练并增强患者自身的免疫系统，以攻击肿瘤。临床试验的早期成功使复发性血癌(包括白血病和淋巴瘤)的治疗获得批准。尽管CAR T细胞治疗取得了成功，但这种干预存在严重副作用的风险。这些包括神经毒性，可导致头痛、神志不清和发狂，以及其他神经变化。
Cancer Res：科学家成功靶向癌症臭名昭著的KRAS突变
2019年5月17日讯 /生物谷BIOON /——KRAS是癌症治疗中最具挑战性的靶点之一。尽管它的发现已有60多年的历史，但研究人员仍在努力抑制它的变异形式--这也为它赢得了"无法下药"的名声。然而，研究人员仍然在寻找其致命的弱点，因为KRAS突变引发的癌症既常见又致命。图片来源：http://cn.bing.com现在，Sanford Burnham Prebys和PHusis Therape
这些不得不看的关于心脏的最新研究进展
2019年5月15日讯 /生物谷BIOON /——从一出生开始，我们的心脏就会不同的跳动，负责将血液泵向全身，从而为全身各个器官组织提供营养和氧气，带走废物及二氧化碳，直到我们生命的尽头。因此，心脏对于我们的生命至关重要。如此重要的一个器官，当然会吸引大量的科学家对其进行研究因此小编在本文中为大家盘点了关于心脏的最新研究进展，以期增加大家对心脏的了解和认识。图片来源：Www.pixabay.com