Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略
该研究表明，优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。
突破血脑屏障！中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点
近日，GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。
Gut | 海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法
该研究首次证明AAV8-hSPINK1介导的基因治疗胰腺炎具有较高的转导效率和安全性。使用衣壳优化的AAV8载体有效准确地将hSPINK1基因传递到胰腺细胞中，对其他关键器官表现出低趋向性。
近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。