基因疗法
基因治疗
双链断裂（DSB）诱导
双引导RNAs
生产工艺
转录因子（TF）
合成超级增强子（SSEs）
腺相关病毒（AAV）
神经系统疾病
产业发展
政策
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小鼠
先导编辑系统
tevopreQ1基序
类淋巴运输系统
基因编辑
临床剂量
Nat Biotechnol：巧用大脑“排污管”，新型基因疗法精准投递“修复兵”
科学家们通过研究绕开血脑屏障，借用大脑自有的类淋巴系统，将经过特殊改造的腺相关病毒载体高效、广泛地递送至小鼠全脑，并实现了对人类胶质细胞的特异性感染。
一天一篇，刘如谦团队连发2篇Nature子刊
该研究开发了PE-PRISM高通量筛选平台，对先导编辑（PE）向导RNA（pegRNA）3′端的结构化基序进行了定向进化。
中年发病，新生儿期就已埋下祸根！Nature Communications揭示脊髓延髓肌萎缩症的早期突触失调与干预窗口
脊髓延髓肌萎缩症小鼠模型中，新生儿期的突变雄激素受体通过诱导REST剪接转换造成谷氨酸能突触基因过表达和运动神经元过度兴奋，早期短时干预即可挽救成年后的神经退行性变。
武汉大学最新Nature
该技术在疾病治疗相关的分裂和非分裂原代细胞（如人T细胞和小鼠神经元）表现出良好效率，为基因治疗提供突破性的新工具。
为基因疗法装上“定位器”：《Nature》设计合成增强子，像导弹般精准杀伤脑瘤干细胞并唤醒免疫系统
SSE 能够利用定义胶质干细胞表型的独特核心转录程序，并实现精确的免疫激活。这种方法在其他需要精确控制特定细胞状态中转基因表达的场景中可能具有更广泛的应用价值。
伟哥不仅“助性”，还能救命？！Cell：西地那非展现治疗线粒体疾病Leigh综合征的巨大潜力
通过患者干细胞筛选发现西地那非能纠正线粒体异常、改善神经发育，延长疾病模型动物寿命，并在六例Leigh综合征患者中观察到运动与代谢功能的改善。
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。