Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
Nature子刊：叶海峰团队推出微型可控CRISPR激活平台HEAL，实现体内强力可控基因激活
该研究成功构建了一种体积更小、激活能力更强、且调控方式灵活的基于 dCas12f 的转录激活平台——HEAL。为小型化、高效能的 CRISPRa 系统的开发提供了全新范式 。
Cell Chem Bio：李幸/方晓红评述“点亮型”CRISPR探针实现活细胞基因组DNA动态成像
文章系统梳理并评述了荧光点亮响应型CRISPR（fluorogenic CRISPR, fCRISPR）成像探针在活细胞基因组DNA成像中的最新进展，为这一前沿领域提供了全面的技术概览与未来展望。
Mol Ther：吴森/杜旭光/王建勋联合诺奖团队开发一步式、高效率大片段定点整合CAR-T细胞制备平台
该研究提出并验证了一种全新的免疫细胞基因工程体系——BASIC，在无任何筛选条件下可快速高效获得定点整合型CAR-T细胞，具备更高安全性和更强的杀伤功能，为免疫细胞治疗提供了一条全新的技术路径。
J Control Release：纳米抗体LNP靶向肠上皮APN，破解mRNA肠道递送与跨屏障难题
本研究构建了氨肽酶N靶向的纳米抗体功能化脂质纳米颗粒平台，实现mRNA向肠上皮细胞特异性递送及跨肠道上皮屏障转运，为mRNA疗法精准递送提供通用技术方案。
治“冷肿瘤”有新招！Bioact Mater：益生菌纳米囊泡重塑免疫微环境，免疫治疗增效获人肺癌类器官佐证
本研究构建益生菌启发的ROMV/TMAO杂化纳米囊泡，可靶向肿瘤并调控免疫微环境，联合PD-L1抑制剂在多种肿瘤模型和人肺癌类器官中显著增强免疫检查点治疗效果，为肿瘤免疫治疗提供新策略。
Small突破性研究！多尺度生物工程支架革新造血干细胞扩增与脑类器官功能，赋能再生医学与新型生物计算
多尺度生物工程支架可精准模拟造血干细胞微环境实现高效扩增，优化脑类器官发育与功能整合，为再生医学治疗及新型生物计算设备研发提供核心技术支撑。
晚期卵巢癌选药不再“试错”！J Exp Clin Cancer Res：“微型肿瘤”类器官精准预测疗效
本研究从31名卵巢癌患者中构建37个长期类器官模型，精准复刻原发肿瘤特征，可预测化疗及PARP抑制剂应答，为精准治疗提供关键工具。