中外制药
罗氏
移植物抗宿主病
ruxolitinib
类固醇难治
诺华
berotralstat
BCD7353
Jakafi
JAK
Polivy
DLBCL
弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤
Incyte
BioCryst
血浆激肽释放酶抑制剂
tasimelteon
SMS
Vanda
史密斯-马吉利综合症
褪黑素受体激动剂
Hetlioz
生存素
DPX-Survivac
遗传性血管水肿
IMV
T细胞疗法
卵巢癌
CD79b
非霍奇金淋巴瘤
IBATi
Albireo
odevixibat
PFIC
回肠胆汁酸转运体抑制剂
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Soliris
骨髓纤维化
百时美施贵宝
Apellis
pegcetacoplan
PNH
家族性进行性肝内胆汁淤积症
胆汁淤积症
mosunetuzumab
CD3
双特异性抗体
滤泡性淋巴瘤
fedratinib
CD20
B细胞
IL-6R
Enspryng
NMOSD
Inrebic
视神经脊髓炎谱系障碍
JAK2抑制剂
近十年来首个骨髓纤维化新药！百时美施贵宝JAK2抑制剂Inrebic欧盟即将获批，已在美国上市!
Inrebic是百时美施贵宝740亿美元收购新基获得，是近10年来首个骨髓纤维化新药。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！中外制药IL-6R单抗Enspryng在中国台湾获批！
Enspryng是中国台湾批准的第一个NMOSD药物。
CD20xCD3双特异性抗体！罗氏mosunetuzumab/glofitamab治疗多种淋巴瘤：完全缓解率50-80%!
mosunetuzumab和glofitamab可激活并重新定向患者T细胞，结合并消灭恶性B细胞。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy+苯达莫司汀/美罗华治疗DLBCL：4年完全缓解率42.5%
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC)，是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。
抗移植新药！诺华JAK抑制剂Jakavi治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GvHD)3期临床成功！
Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已被批准治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
新型T细胞疗法！生存素靶向疗法DPX-Survivac治疗耐药卵巢癌疗效强劲：疾病控制率78.9%!
DPX-Survivac可诱导抗原特异性功能性、强健和持久新生（de novo）T细胞反应，这种作用机制是产生持久实体瘤消退的关键。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。