Blueprint Medicines
Ayvakit
SM
基石药业
系统性肥大细胞增多症
精准医疗
avapritinib
异染性脑白质营养不良
药物
囊性纤维化
Libmeldy
MLD
Orchard Therapeutics
B因子抑制剂
C3G
TAK-721
EoE
嗜酸性食管炎
布地奈德口服混悬液
武田
阵发性夜间血红蛋白尿
诺华
iptacopan
C3肾小球病
PNH
替代途径
补体系统
Vertex
Trikafta
Ebola
Ebanga
mAb114
Ridgebac
埃博拉
单克隆抗体
ansuvimab
肥胖症
Imcivree
BBS
MC4R激动剂
Rhythm
setmelanotide
Dravet综合征
Fintepla
强生
多发性骨髓瘤
CF
Kalydeco
Symdeko
南京传奇
CAR-T
癫痫
Zogenix
芬氟拉明
BCMA
B细胞成熟抗原
Bardet-Biedl综合征
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)：治疗一年减重≥10%！
Imcivree已被批准，治疗2种罕见肥胖症。
重磅！美国FDA批准第二款埃博拉药物：单抗药物Ebanga(mAb114)获批，单次治疗大幅降低死亡率！
Ebanga(mAb114)是继Inmazeb(三抗鸡尾酒)之后FDA批准的第二款埃博拉药物。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)获欧盟批准，治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在全部3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
BCMA CAR-T细胞疗法！强生/南京传奇cilta-cel在美国提交滚动上市申请：治疗多发性骨髓瘤!
中位随访12.4个月，总缓解率(ORR)为97%、严格完全缓解率(sCR)为67%。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准，扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
康宁杰瑞双抗KN026与KN046联合疗法获美国FDA孤儿药资格认定
12月23日， 康宁杰瑞宣布，其自主研发的双特异性抗体KN026（抗HER2双特异性抗体）与KN046（PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体）联合疗法获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗HER2-阳性或HER2-低表达胃癌及胃食管连接部癌（GC/GEJ）。这是康宁杰瑞获得的第3项孤儿药资格认定。此前美国FDA先后授予皮下注射PD-L1单域抗体
欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!
Libmeldy一次性治疗，可解决MLD根本病因。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
靶向补体疾病根本病因！美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
在许多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的补体通路抑制剂。
首个嗜酸性食管炎(EoE)药物！武田TAK-721(布地奈德口服混悬液)获美国FDA优先审查！
TAK-721是布地奈德的一种新型粘附性局部活性口服粘性制剂，专为治疗EoE设计。