BioMarin
CAR-T
黑色素瘤
CD19
Precision
PBCAR0191
诺华
Tafinlar
Mekinist
BRAF
PD-1
spartalizumab
施维雅
免疫治疗
软骨发育不全 孤儿药
SMA
Scholar Rock
SRK-015
肌肉生长抑素
脊髓性肌萎缩症
基因疗法
因子VIII
A型血友病
囊性纤维化
BMN270
valoctocogene roxaparvovec
valrox
通用型
Vertex
Kazia Therapeutics
GDC-0084
mTOR
paxalisib
PI3K
软骨发育不全症
vosoritide
半胱胺滴眼液
Recordati
胱氨酸沉积症
C型利钠肽
FGFR3
胶质母细胞瘤
BCR
CF
淋巴瘤
F508del
Kaftrio
Trikafta
布鲁顿酪氨酸激酶
小野制药
BTK抑制剂
B细胞受体
tirabrutinib
Velexbru
Cystadrops
罕见病新药！美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！
Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国申请上市！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib快速通道资格，一线疗效超越替莫唑胺(TMZ)!
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！
Velexbru用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
黑色素瘤“免疫+靶向”一线治疗！诺华spartalizumab+Tafinlar+Mekinist组合III期临床失败！
spartalizumab是一种抗PD-1疗法，目前正开发用于多种类型肿瘤。
通用型CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予Precision/施维雅PBCAR0191快速通道资格！
PBCAR0191利用ARCUS基因组编辑改造供体T细胞，抗肿瘤并减少移植物抗宿主病风险。
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。