非小细胞肺癌
Vertex
囊性纤维化
诺华
CF
Trikafta
RET抑制剂
selpercatinib
甲状腺癌
礼来
Blueprint
罗氏
pralsetinib
Gavreto
基石药业
Tabrecta
LNP023
PNH
贫血
阵发性夜间血红蛋白尿
Symdeko
Kalydeco
MET抑制剂
NSCLC
纤溶酶原
capmatinib
Liminal BioSciences
Albireo
IBATi
odevixibat
PFIC
F508del
芬氟拉明
Fintepla
Zogenix
癫痫
回肠胆汁酸转运体抑制剂
家族性进行性肝内胆汁淤积症
软骨发育不全症
C-PLGD
Dravet综合征
Ryplazim
vosoritide
FGFR3
胆汁淤积症
BioMarin
C型利钠肽
先天性纤溶酶原缺乏症
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
肺癌精准治疗！美国FDA批准RET抑制剂Gavreto治疗RET融合阳性肺癌，基石药业拥有中国权利！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准精准肿瘤学药物——RET激酶抑制剂Gavreto（pralsetinib），用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在同一天，FDA还受理了Gavreto
全球首个RET激酶抑制剂！礼来“不限癌种”精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌疗效强劲！
Retevmo是第一个专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。
肺癌精准治疗！诺华强效MET抑制剂Tabrecta治疗METex14突变非小细胞肺癌（NSCLC）疗效强劲！
Tabrecta是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向METex14的肺癌药物。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法获美国FDA受理，用于治疗更多的CF患者！
目前，Vertex有4款药物上市，可治疗90%的CF患者。
罕见病新药！诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效！
LNP023可控制这种疾病的溶血机制，有潜力改变PNH的治疗模式。