罗氏
umbralisib
TG Therapeutics
滤泡性淋巴瘤
边缘区淋巴瘤
NS Pharma
DMD
PI3Kδ
MZL
单克隆抗体
TFPI
组织因子途径抑制剂
血友病
FL
诺和诺德
Viltepso
viltolarsen
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
Protalix
凯西集团
法布里病
植物细胞蛋白表达系统
高胆固醇血症
再生元
ANGPTL3
杜氏肌营养不良症
evinacumab
HoFH
LDL-C
Kunitz-2结构域
B型
Debio 1143
视神经脊髓炎谱系障碍
DebioPharma
IAP拮抗剂
头颈癌
化放疗增敏剂
satralizumab
NMOSD
SRK-015
SMA
肌肉生长抑素
脊髓性肌萎缩症
IL-6R
Enspryng
CIU
IgE
新型冠状病毒
Ryoncil
移植物抗宿主病
间充质干细胞
Scholar Rock
A型
remestemcel-L
Mesoblast
Xolair
omalizumab
奥马珠单抗
慢性特发性荨麻疹
过敏性哮喘
concizumab
脊髓性肌萎缩症(SMA)创新疗法！美国FDA授予肌肉生长抑素激活抑制剂SRK-015罕见儿科疾病资格！
目前，已有3款SMA疗法上市，1款在中国上市。
第三款视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药！罗氏IL-6R单抗Enspryng获美国FDA批准！
Enspryng是首个NMOSD皮下疗法，4周一次，在中国已进入审查。
新型放化疗增敏剂！首创IAP抑制剂Debio 1143联合放化疗一线治疗头颈癌：显著延长生存期！
Debio 1143是一种IAP(细胞凋亡抑制蛋白)抑制剂，促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。
重塑治疗模式！罗氏Xolair预充注射器自我注射申请获美国FDA受理：用于全部适应症！
Xolair(茁乐，奥马珠单抗)已在中国上市，治疗过敏性哮喘。
间充质干细胞(MSC)治疗移植物抗宿主病！抗炎细胞疗法Ryoncil获美国FDA专家组高票通过！
Ryoncil具有免疫调节作用，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。