Vertex
mepolizumab
Nucala
嗜酸性粒细胞
葛兰素史克
美泊利单抗
IL-5
囊性纤维化
非典型溶血性尿毒综合征
CF
ivacaftor
Kalydeco
高嗜酸性粒细胞综合征
SCD
CTX001
CRISPR Therapeutics
HbF
基因编辑
胎儿血红蛋白
CRISPR
Cas9
Zynteglo
基因疗法
蓝鸟生物
镰状细胞病
Ultomiris
ravulizumab
CTI
MoCD
JAK抑制剂
pacritinib
严重血小板减少症
fosdenopterin
BridgeBio
Eton
氢化可的松
肾上腺皮质功能不全
A型钼辅因子缺乏症
骨髓纤维化
ABT-555
遗传性血管水肿
杰特贝林
aHUS
Alexion
C5抑制剂
Haegarda
C1酯酶抑制剂
elezanumab
RGMa
脊髓损伤
艾伯维
Alkindi Sprinkle
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。
遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作
Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris在日本获批新适应症：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。
镰状细胞病(SCD)基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!
Zynteglo已在欧洲上市，定价1210万人民币！
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。