pegvaliase
Palynziq
Phe
PKU
苯丙氨酸
BioMarin
亚盛医药
IMGN632
CD123
ImmunoGen
抗体偶联药物
母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤
苯丙酮尿症
酶替代疗法
Opdivo
BMS
Yervoy
恶性胸膜间皮瘤
百时美施贵宝
协和发酵麒麟
X连锁低磷血症
burosumab
Crysvita
FGF-23
XLH
BPDCN
ADC
CIT
avatrombopag
Doptelet
Dova
TPO-RA
诺华
补体系统
C3G
C3肾小球病
iptacopan
替代途径
促血小板生成素受体激动剂
化学诱导的血小板减少症
OPKO
GHD
somatrogon
生长激素缺乏症
辉瑞
罕见病
原发性高草酸尿症
血小板减少症
Alnylam
lumasiran
RNAi
B因子抑制剂
靶向C3肾小球病(C3G)根本病因！诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan获欧盟优先药物资格！
B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
治疗化疗诱导的血小板减少症！口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败！
Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。
全球第三款RNAi疗法！lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
儿童生长激素缺乏症新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon 3期临床成功：显著降低治疗负担！
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
CD123靶向抗体偶联药物(ADC)！美国FDA授予IMGN632突破性药物资格，治疗罕见血液肿瘤!
IMGN632是一款以CD123为靶点的新型ADC，开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。
亚盛医药细胞凋亡管线再获进展
10月9日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！Opdivo+Yervoy美国获批：首个一线免疫疗法，显著延长生存期!
Opdivo+Yervoy是一种独特免疫组合，已获批6种癌症7个治疗适应症。