PNH
pegcetacoplan
Empaveli
Apellis
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Soliris
Kaftrio
Kalydeco
Trikafta
RPGR
XLRP
Vertex
渤健
X连锁视网膜色素变性
CF
囊性纤维化
GW制药
Epidiolex
TSC
大麻二醇
结节性硬化症
大麻素
CBD
赛诺菲
B型血友病
Alprolix
凝血因子XI
艾诺凝血素α
赛玖凝
cotoretigene toliparvovec
Rhythm
FOP
ALK2
palovarotene
RARγ激动剂
益普生
ACVR1
肝内胆管癌
derazantinib
FGFR激酶抑制剂
iCCA
仑胜医药
石人综合征
CALD
MC4R激动剂
Basilea
setmelanotide
肥胖症
Imcivree
蓝鸟生物
elivaldogene autotemcel
Lenti-D
Skysona
脑肾上腺脑白质营养不良
BIIB112
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发，于2019年4月被批准开展临床试验。
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病，会让肌肉变骨头，人体变成石雕。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
罕见肥胖症新药！强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准：治疗一年减重≥10%!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症，已在美国获得批准。
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！欧盟批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!
Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。