全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
2021-06-19
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
2020-05-20
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
2020-03-28
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
2020-03-20