Vertex
CF
渤健
Kaftrio
Trikafta
Kalydeco
多发性硬化症
Tysabri
中外制药
三阴性乳腺癌
罗氏
肿瘤免疫治疗
natalizumab
MS
囊性纤维化
Adlumiz
赛生药业
神经母细胞瘤
Calliditas
IgA肾病
布地奈德
Nefecon
Y-mAbs
omburtamab
Ono Pharma
anamorelin
ONO-7643
小野制药
B7-H3
癌症恶病质
TNBC
PD-L1
胰腺癌
歧化酶模拟物
超氧化物
过氧化氢
CRISPR
Cas9
GC4419
Galera Therapeutics
SGLT2抑制剂
Farxiga
安达唐
慢性肾脏病
阿斯利康
达格列净
CRISPR Therapeutics
CTX001
semaglutide
2型糖尿病
司美格鲁肽
诺和泰
CKD
诺和诺德
镰状细胞病
输血依赖性β地中海贫血
SCD
HbF
TDT
基因编辑
胎儿血红蛋白
Tecentriq
慢性肾脏病(CKD)20年来重大进展！美国FDA批准Farxiga：首个治疗CKD(伴或不伴2型糖尿病)的SGLT2抑制剂!
Farxiga(安达唐，达格列净)已在中国上市，治疗：2型糖尿病和射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)。
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
中国2型糖尿病新药！诺和诺德诺和泰®(司美格鲁肽注射液)获批：兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
诺和泰®是一款新型长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，半衰期长达7天，适合每周注射一次且血药浓度平稳。
PD-L1阳性三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！美国FDA咨询委员会：支持维持罗氏Tecentriq+化疗加速批准!
Tecentriq(泰圣奇)+化疗(Abraxane)方案已在多个国家获批治疗PD-L1阳性转移性TNBC，但在验证性试验中未能达到主要终点。
多发性硬化(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射制剂遭美国FDA拒绝批准：治疗复发型MS患者!
Tysabri上市已有15年时间，是一款成熟、高效、安全的多发性硬化症治疗药物。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
B7-H3靶点新药！omburtamab治疗神经母细胞瘤在欧盟申请上市：1年生存率87%，赛生药业引进中国!
omburtamab有潜力成为第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。
首个IgA肾病(IgAN)疗法！美国FDA授予Nefecon(定点靶向释放布地奈德)优先审查：具有疾病修正潜力!
Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放，与安慰剂相比，显著减少了蛋白尿。