Vertex
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囊性纤维化
中外制药
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肿瘤免疫治疗
MS
natalizumab
Tysabri
多发性硬化症
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CF
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Trikafta
Adlumiz
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Ono Pharma
ONO-7643
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癌症恶病质
B7-H3
omburtamab
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IgA肾病
Nefecon
三阴性乳腺癌
Tecentriq
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CRISPR
SGLT2抑制剂
安达唐
慢性肾脏病
达格列净
阿斯利康
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歧化酶模拟物
胰腺癌
超氧化物
过氧化氢
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CRISPR Therapeutics
PD-L1
CTX001
HbF
SCD
TDT
基因编辑
胎儿血红蛋白
输血依赖性β地中海贫血
镰状细胞病
2型糖尿病
semaglutide
司美格鲁肽
诺和泰
诺和诺德
布地奈德
慢性肾脏病(CKD)20年来重大进展！美国FDA批准Farxiga：首个治疗CKD(伴或不伴2型糖尿病)的SGLT2抑制剂!
Farxiga(安达唐，达格列净)已在中国上市，治疗：2型糖尿病和射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)。
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
中国2型糖尿病新药！诺和诺德诺和泰®(司美格鲁肽注射液)获批：兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
诺和泰®是一款新型长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，半衰期长达7天，适合每周注射一次且血药浓度平稳。
PD-L1阳性三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！美国FDA咨询委员会：支持维持罗氏Tecentriq+化疗加速批准!
Tecentriq(泰圣奇)+化疗(Abraxane)方案已在多个国家获批治疗PD-L1阳性转移性TNBC，但在验证性试验中未能达到主要终点。
多发性硬化(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射制剂遭美国FDA拒绝批准：治疗复发型MS患者!
Tysabri上市已有15年时间，是一款成熟、高效、安全的多发性硬化症治疗药物。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
B7-H3靶点新药！omburtamab治疗神经母细胞瘤在欧盟申请上市：1年生存率87%，赛生药业引进中国!
omburtamab有潜力成为第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。
首个IgA肾病(IgAN)疗法！美国FDA授予Nefecon(定点靶向释放布地奈德)优先审查：具有疾病修正潜力!
Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放，与安慰剂相比，显著减少了蛋白尿。