CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
新型可控异基因多克隆T细胞疗法！rivo-cel儿科注册研究达主要终点，180天无事件生存率91%!
2019年07月09日/生物谷BIOON/--Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构成预期提交的rivo-cel与rimiducid营销授权申
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
eLife：研究揭示靶向常见癌症的新策略
2019年3月30日讯 /生物谷BIOON /——一项发表在《eLife》上的新研究发现了一种蛋白质是一种特殊的癌细胞生存所必需的。这项研究最早发表在bioRxiv上，发现了一个叫做沃纳综合症解旋酶（Werner syndrome helicase，WRN）的蛋白质是治疗一类高微卫星不稳定性（microsatellite instability-high，MSI-H）的肿瘤病人的新靶点。图片来源：
超级重磅！干细胞移植治疗艾滋病，全球第二例HIV感染者“伦敦病人”被成功治愈！
2019年03月6日/生物谷BIOON/--尽管使用“治愈”这个词非常谨慎，但近日发表于国际顶级期刊《自然》上的一项研究中，来自英国剑桥大学的研究人员宣布，全球第二例艾滋病患者被成功清除了HIV，这例患者的姓名尚未透露，被称为“伦敦病人”。全球第一例成功治愈艾滋病的患者名为Timothy Ray Brown，也被称为“柏林病人”，他在2007年治愈了艾滋病。“柏林病人”和这名新的“伦敦病人”均接受
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
干细胞治疗糖尿病！第一三共/三菱UFJ/东京工业大学合作利用iPSC创造胰腺β细胞
2019年1月14日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）、三菱UFJ资本有限公司、东京工业大学（Tokyo Institute of Technology）近日联合宣布，将启动开放式创新研究，目的是用诱导性多能干细胞（iPSC）创造胰岛素生成细胞，用于再生医学和细胞治疗。东京工业大学生命科学与技术学院Kume和Shiraki实验室已经开发出了一种技术，能够
从“干细胞研究”走向“干细胞制药”  百年九芝堂——做全球再生医学的领先者
2018年9月14日，传统中药制药企业九芝堂发起设立的九芝堂雍和启航基金，与位于美国生物药谷圣地亚哥的有着十余年干细胞研发、生产、营销历史的美国Stemedica细胞技术有限公司（以下简称美国Stemedica公司）签署投资协议。按照协议的约定，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称九芝堂美科）将引进全球顶级干细胞企业的干细胞生产技术及制备平台，用3-5年的时间，在北京大兴生物医药产业基地建