Alexion
aHUS
C5抑制剂
ravulizumab
Ultomiris
遗传性血管水肿
杰特贝林
脊髓损伤
艾伯维
C1酯酶抑制剂
Haegarda
非典型溶血性尿毒综合征
CF
嗜酸性粒细胞
Nucala
美泊利单抗
葛兰素史克
高嗜酸性粒细胞综合征
mepolizumab
IL-5
ivacaftor
Kalydeco
Vertex
囊性纤维化
RGMa
elezanumab
Yervoy
Opdivo
恶性胸膜间皮瘤
百时美施贵宝
Alkindi Sprinkle
BMS
协和发酵麒麟
Crysvita
FGF-23
XLH
X连锁低磷血症
Eton
氢化可的松
pacritinib
JAK抑制剂
严重血小板减少症
骨髓纤维化
ABT-555
CTI
MoCD
肾上腺皮质功能不全
A型钼辅因子缺乏症
BridgeBio
fosdenopterin
burosumab
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟批准：治疗青少年和成人患者！
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
恶性胸膜间皮瘤(MPM)重大进展！Opdivo+Yervoy美国获批：首个一线免疫疗法，显著延长生存期!
Opdivo+Yervoy是一种独特免疫组合，已获批6种癌症7个治疗适应症。
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）！
目前，尚无治疗A型MoCD的药物获得批准。
新型口服JAK抑制剂！pacritinib申请上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
脊髓损伤新药！美国FDA授予艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab孤儿药资格和快速通道资格！
elezanumab可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合，RGMa是轴突生长的抑制剂。
遗传性血管水肿(HAE)新药！美国FDA批准Haegarda：用于≥6岁患者常规预防HAE发作
Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris在日本获批新适应症：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Kalydeco：用于4-6个月婴儿，治疗疾病根本原因！
Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物，早期治疗有潜力改变疾病进程！
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。