
新洞察!短链脂肪酸缓解类风湿关节炎的新见解
本研究揭示了SCFAs在类风湿关节炎中的重要作用。首先,RA患者肠道微生物来源的SCFAs水平降低,醋酸盐、丙酸、丁酸水平与CD19+CD21+CD24+B细胞频率呈正相关。
Cell Reports :全基因组鉴定分析人类癌症的预后生物标志物
准确区分侵袭性癌症和惰性癌症的能力是预测患者风险的基础,并可以指导关键的治疗决策。
新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
BJP: MYDGF164在减轻慢性肾脏病肾纤维化方面具有重大潜力
慢性肾脏病(CKD)的定义是肾功能的进行性恶化,最终导致肾功能衰竭。这种恶化的主要原因被认为是进行性肾小管间质纤维化和慢性缺氧之间的“恶性循环”。
利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性
这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。
PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
帕金森病治疗迎来新进展,拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药,这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战
近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST
即将开幕!2021(第十二届)国际细胞治疗大会
2021(第十二届)细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题,一是产品技术研究前沿、新型疗法开发,二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海,分享行业进展动态,探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。