Trends Pharmacol Sci：克服寡核苷酸在组织递送中的挑战
近日，爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止，已有13个ST
即将开幕！2021（第十二届）国际细胞治疗大会
2021（第十二届）细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题，一是产品技术研究前沿、新型疗法开发，二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海，分享行业进展动态，探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
Nat Med：首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力
2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来，光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力，成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来，至少有两家公司宣布开始进行临床试验，在人体中测试基于光遗传学的疗法，其中的一家公司最近宣布，因视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
Advanced Drug Delivery Reviews重磅综述: 纳米粒靶向治疗衰竭心脏纤维化
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/--- Advanced Drug Delivery Reviews杂志发表了题为"Targeting fibrosis in the failing heart with nanoparticles"的综述。在这篇综述中，作者重点介绍了心肌纤维化的发生机制，以描述纳米颗粒被动和主动靶向急性和慢性心肌纤维化的病理生理
渤健与Ginkgo Bioworks宣布合作和许可协议，开发新型基因疗法制造平台！
2家公司共同致力于重新定义制造重组腺相关病毒（AAV）载体的行业标准。
韩国首尔基础科学研究所：SARS-CoV-2RNA相互作用组
2021年5月18日讯/生物谷BIOON/---韩国首尔基础科学研究所RNA研究中心的研究者在Molecular Cell杂志上发表了题为"The SARS-CoV-2 RNA interactome"的文章。该研究鉴定了与冠状病毒rna直接相互作用的病毒和宿主蛋白。通过SARS-CoV-2与HCoV-OC43的比较显示冠状病毒RNA相互作用组的保守性。作者
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公布valrox长期数据：单次输注后5年，年均出血率减少95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
超13亿美元！渤健携手Capsigen合作开发基因疗法
渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳（AAVcapsids），以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望