小激活RNA(saRNA)疗法！礼来与MiNA Therapeutics签署12.5亿美元协议，开发创新疗法!
saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与siRNA类似，但作用结果却相反。
2021年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
卢冠达创办的基因回路公司Senti Bio与Spark达成合作，目标是下一代基因疗法
Senti Biosciences宣布与罗氏子公司Spark Therapeutics达成了一项合作，将Senti Bio的基因回路（gene circuit）技术和高通量合成启动子功能应用于Spark在中枢神经系统（CNS）、眼睛或肝脏等特定细胞类型中开发的基因疗法。 根据协议条款，Senti Bio将负责合成启动子的设计、构建和测
利用“基因回路”创造“智能基因疗法”!罗氏与Senti Bio签署协议：开发下一代精准基因疗法!
基因回路：多组件生物构建物，相互作用执行用户定义的功能。
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX