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诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者

 日前,诺华(Novartis)公司旗下的AveXis公司,在美国神经病学学会(American Academy of Neurology)2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者时的积极试验结果。三周前,AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果,表明Zolgensam在

2019-05-07

AJHG:新研究揭示智力障碍的遗传机制

2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --萨塞克斯大学的研究人员发现了一种新的遗传缺陷,会导致智力残疾的发生。 这一发现将改善筛查计划,并有助于结束全球家庭的相关症状。“X连锁综合症智能障碍”(XLID)影响全球约3%的人群,其潜在的基因突变由未受影响的雌性通过其X染色体携带和传递(人类女性拥有两个X染色体拷贝,而男性只有一个)。(图片来源:Www.pixabay.com)这些“携带者”母

2019-05-05

Gene&Dev: 新研究揭示ATDC对于恶性胰腺癌发生的影响

2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --一项新的研究发现,一种名为ATDC的基因对于胰腺癌的发展具有重要的作用。在5月2日在线发表于Genes&Development杂志的一项研究揭示了这种致癌原因,以及ATDC在胰腺癌形成中的作用。“我们发现在胰腺细胞中删除ATDC基因导致了小鼠模型中观察到肿瘤的形成”通讯作者Diane Simeone博士说道:“我们认为这种突变可以减缓癌症的发展。”

2019-05-05

NEJM:基因疗法遇到CAR T疗法:再难治的血癌都无处可逃!

2019年5月4日讯 /生物谷BIOON /——一项新的初步试验表明,一种能够调整免疫系统的基因疗法可能会给那些对标准治疗产生抵抗性的血癌患者带来希望。这种癌症被称为多发性骨髓瘤,起源于某些白细胞。目前这种疾病还无法治愈,但有一些治疗方法可以帮助人们与这种疾病共存多年。然而,大多数人的病情最终会进展,同时有些人对现有的治疗方法根本没有反应。这项新研究涉及33名这样的患者:他们通常接受了7到8轮不同

2019-05-04

自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

2019-04-30

Science子刊重大突破!首次利用CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传疾病治疗

2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术,在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中,一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡,相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上,这项概念验证性研究表明,子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺部疾病

2019-04-30

造血干细胞最新研究进展(第4期)

2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞(hemapoietic stem cell, HSC)是存在于造血组织中的一群原始造血细胞,它不是组织固定细胞,可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊,妊娠5个月后,骨髓开始造血,出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中,所占比例甚少。现代医学中,造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的

2019-04-27

Nat Med重大突破!北大开发更安全的新型CAR T疗法

2019年4月24日讯 /生物谷BIOON /——CAR T疗法近日取得了重大突破,来自北京大学肿瘤医院的朱军教授团队和南加州大学Si-Yi Chen教授团队合作在Nature Medicine上发表了最新研究,表明他们的新方法可以消除CAR T疗法的严重副作用,使得这种疗法更加安全。图片来源:Nature Medicine“这是一个重大突破。”南加州大学Norris癌症综合中心的Si-Yi Ch

2019-04-24

FASEB J:南京医科大学发现DNA修复基因和男性不育有关!

2019年4月24日讯 /生物谷BIOON /——X射线修复交叉互补基因1 (XRCC1)是一种关键的DNA修复基因,在维持基因组稳定性方面发挥着重要作用,在精子发育(也称为精子发生)的早期阶段高度表达。然而,到目前为止,研究人员还不清楚XRCC1的确切作用机制。最近发表在FASEB Journal上的一项动物研究检测了XRCC1在小鼠精子形成中的作用。图片来源:FASEB Journal为了进行

2019-04-24

基因疗法Zolgensma试验中2例患者死亡 诺华展开调查

 诺华公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的实验性基因疗法Zolgensma临时中期试验结果,并于周五(4月19日)表示,正在调查试验中的死亡案例是否与该基因治疗有关。2019年肌营养不良协会临床与科学会议上周在美国举行。此次会议上,诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma治疗1型SMA的III期临床研究STR1VE中期数据。据路透社报道,诺

2019-04-22