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礼来与ProQR达成13亿美元合作,布局RNA编辑疗法

  9月8日,ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作,致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台,推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议,ProQR将获得总计5000万美元,其中包括200

2021-09-11

盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法

   随着生命科学领域的研究进步,细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时,该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计,近1个月内,罗氏(Roche)公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面,罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值

2021-09-09

坚持与拯救:中国首个获批的RNA疗法诞生记

  2019年2月28日,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了诺西那生钠(活性成分:诺西那生)上市。这是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研发的反义寡核苷酸(ASO)疗法,用于治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA),也是国内首个获批的RNA疗法。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体

2021-09-08

AAV基因疗法临床被叫停

  今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停,BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症(PKU)的基因疗法,载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1

2021-09-07

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

2021-09-07

Cardiovasc Res:保守的长链非编码RNA CARMA调控心肌细胞分化

从多能干细胞生产功能性心肌细胞需要严格控制分化过程。长链非编码rna (lncrna)在细胞发育过程中发挥重要的调控作用。

2021-09-06

安斯泰来暂停基因疗法AT132临床试验

日前,安斯泰来(Astellas Pharma)宣布,在一名试验参与者发生了严重不良事件后,该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病(XLMTM)患者的临床试验。此前,安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月,安斯泰来宣布

2021-09-03

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求,包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达

2021-08-31

2021年8月Science期刊不得不看的亮点研究

2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---2021年8月份即将结束了,8月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。1.Science:重大进展!CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台,助推基因疗法开发doi:10.1126/science.abg6155在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院

2021-08-31

Lipocalin 2刺激慢性肾病患者骨成纤维细胞生长因子23的产生

骨源性成纤维细胞生长因子23(FGF23)因炎症和缺铁而增加,并导致慢性肾脏病(CKD)的心血管死亡。

2021-08-30