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Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变

Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。

2023-12-08

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

Cell:我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状,为未来成功治疗帕金森病奠定基础

在一项新的研究中,来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略,可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路,从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关

2023-11-08

Cell:我国学者开发神经环路特异性基因疗法,为帕金森病干预带来新希望

研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是,几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常,然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病

2023-11-06

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

《JAMA·神经病学》:全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势,在25个月里多种tau蛋白水平持续下降!

刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展(LTE)阶段的数据[1]

2023-11-02

Cell Rep:利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏

在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中,每个家庭都有一个因Cntnap1(Contactin-Associated Protein 1)基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。

2023-10-25

Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤

胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,

2023-10-19

Science重磅:逆转瘫痪!科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元,并开发出基因疗法

这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极,成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。

2023-10-18