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Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

成立仅两年,渤健前高管创立的基因疗法初创关停

在成立不到两年后,非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足,宣布关停,并解雇了所有员工。

2023-08-04

细胞基因治疗市场发展潜力巨大,行业已在加速布局!

细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法,具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前,政策加持,资本争相入局该领域,有统计数据显示,截

2023-08-03

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

罗氏终止合作,细胞治疗独角兽退市清算,濒临倒闭

近日,SQZ Biotechnologies宣布,其合作伙伴罗氏放弃了当初所购买的HPV 16阳性实体瘤项目的选择权。SQZ将重新获得针对HPV16阳性肿瘤项目的全部临床开发和未来商业化的权利。SQZ

2023-07-31

重磅!《天津市基因和细胞产业促进条例》通过,9月1日施行

《天津市基因和细胞产业促进条例》已由天津市第十八届人民代表大会常务委员会第四次会议于2023年7月27日通过,现予公布,自2023年9月1日起施行。

2023-07-28

哈佛校友联创,累计融资超6亿美元,加州初创重新定义基因治疗,预计2年内管线进临床

Shankar Ramaswamy 告诉外媒,公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床,接下来几个月内将会披露管线的更多细节。

2023-07-28

Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑

类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。

2023-07-27

香港浸会大学研究者综述了核酸两亲性化合物的合成、性质及应用

核酸,包括脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA),是在细胞中发挥极其重要作用的生物大分子。

2023-07-27