
里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月
近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
Nature:科学家破解NRAS突变黑色素瘤的密码——新靶点SHOC2
来自诺华生物医学研究所等机构的科学家们发表了一项突破性研究揭示了SHOC2蛋白或有望作为NRAS突变癌症的一个潜在治疗靶点。
攻克囊性纤维化有新招!Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
Nature Biotechnology:小身材,大作为,研究人员如何“炼”出超强迷你基因编辑器NovaIscB?
研究结合了自然多样性的海选、基于蛋白质结构的理性设计以及前沿的深度学习辅助预测,对IscB进行了前所未有的深度改造。
STTT:精准修剪,让肿瘤细胞“缴械”!同济/中科院团队开发去糖基化靶向嵌合体,抗肿瘤活性甚至优于抗PD-L1抗体
研究首次证明DGlyTAC能够显著抑制肿瘤生长,并且在针对PD-L1的小鼠肿瘤治疗中,DGlyTAC优于抗PD-L1抗体的抗肿瘤效果,毒性也更低。
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
上海交大/中科院深圳先进院合作最新Nature论文:为这一世界难题带来全新解决方案
VCOD-15 能够生物修复五种有机污染物(联苯、苯酚、萘、二苯并呋喃和甲苯),涵盖从单环到多环化合物的广泛底物范围,在来自氯碱厂和炼油厂的工业废水样本中均有此降解能力。
Cell重磅:贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们:每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶,而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
Cell:科学家揭秘人类血管类器官发育过程中的细胞状态转变和命运决定机制
这项研究综合运用了单细胞多组学技术和基因编辑技术,为研究人类血管发育和疾病提供了一个全新的视角;通过构建详细的细胞状态图谱,他们就能精准追踪细胞分化过程中的基因表达变化和调控网络。
Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜
这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。