Nature Medicine:终结“玻璃人”的宿命——血友病B基因治疗的里程碑跨越
通过巧妙的载体设计和合理的临床管理,我们完全有能力重写患者的基因命运,将“终身用药”的宿命扔进历史的尘埃里。
Nature:一“编”永逸?新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!
研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。
西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑
这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。
Cell系列综述:韩雪祥/徐莹/魏迎辉系统解读线粒体基因编辑的工具与递送技术
该综述概述了适用于不同遗传背景的各种线粒体基因编辑工具以及当前的细胞质靶向递送技术。该综述还总结了绕过线粒体膜直接将转基因/蛋白质递送至线粒体基质的线粒体靶向递送技术。
背靠背两篇Nature:科学家找到了逆转猪器官人体移植后排斥反应的方法
这两项研究首次对猪到人的肾脏异种移植进行了长期的生理、免疫和感染疾病监测以及多组学分析。
诺奖得主David Baker最新Nature论文:AI从头设计抗体,实现原子级精度
这项技术的意义远不止于学术研究。它有望彻底改变抗体药物的开发流程,从传统的“试错式”筛选转向精准的“设计式”创造。
Nature头条:贺建奎前妻成立公司,宣称是时候考虑“CRISPR baby”了
Manhattan Genomics 聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。
Cell:我国科学家揭示V型CRISPR系统起源背后的功能性RNA分裂机制
这项研究不仅阐明了V型CRISPR系统进化背后的分子机制,而且鉴定出了一组具有灵活向导RNA的紧凑型核酸酶,为开发更小、更通用且更易于控制的CRISPR工具提供了设计原则。
Nature子刊:四川大学×复旦大学合作开发基因编辑纳米疫苗,长效突破肿瘤耐受,实现高效免疫治疗
该研究创新性提出“利用基因编辑技术的遗传效应长效消除肿瘤耐受”,为实体瘤免疫治疗提供了新策略。
《肝病学》:世界首例活体异种肝移植!基因改造猪肝体内存续38天,患者存活171天
基因编辑肝脏在患者体内存续38天,患者存活171天,证实基因编辑猪肝异种移植作为肝移植过渡方案的可行性。