腺嘌呤碱基编辑器（ABE）
基因编辑
单核苷酸变异（SNVs）
CRISPR-Cas12a2
基因疗法
碱基编辑技术
政策
可编程核酸酶系统
TasR系统
CRISPR系统
生产工艺
产业发展
安全性
癌细胞
CRISPR
AcrVA2
蛋白质翻译
核糖体
ΨDNA
RNA引导
SCN1A 基因
Dravet综合征（DS）
转录失调
mRNA
Nature：病毒也有“釜底抽薪”绝招——不让细菌造出CRISPR剪刀
来自加州大学旧金山分校等机构的研究人员发现，一种名为AcrVA2的抗CRISPR蛋白并不攻击已经组装完成的Cas12，而是瞄准了细菌内部的“蛋白质生产线”—核糖体。
Nat Biotechnol：CRISPR的“逆向操作”——用DNA做向导，精准调控细胞里的“复印本”
来自佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究给出了一种出乎意料的答案：用DNA来做CRISPR的向导。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
Nature 重磅：CRISPR 新系统 Cas12a2 问世，精准“处决”病变细胞，零误伤健康细胞
这项研究首次在真核细胞中解锁了 Cas12a2 的可编程精准细胞清除能力。
NBT：颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控
该研究开发了一种基于DNA的引导分子体系，使Cas12核酸酶能够实现对RNA的靶向识别与调控，从而突破了CRISPR系统对RNA引导分子的传统依赖。
手抖、走路不稳怎么办？Commun Biol：给人小脑类器官装上“导航胶质”，弗里德赖希共济失调表型可被逆转
本研究开发了富集伯格曼胶质细胞的人小脑类器官模型，成功模拟弗里德赖希共济失调的病理特征，并通过组蛋白去乙酰化酶抑制剂和CRISPR基因编辑手段逆转了疾病表型。
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
Science：重编程造血干细胞——单次注射实现持久、可增强的抗体生产，对抗致命流感
这些发现指向了一种利用免疫系统的全新方式——这种方式在其源头编程长期的治疗性蛋白生产，而不是依赖不确定的免疫训练过程。
Mol Cell：给基因编辑工具装上“RNA开关”！天津医科大学张恒团队解析新型TIGR系统，实现用向导RNA编程控制DNA切割
这项工作不仅揭示了TIGR系统在tigRNA生物发生、复合物组装和底物识别方面的多样性特征，也为未来的机制研究和应用（如多重基因组编辑和基于切口酶的工具开发）提供了结构蓝图。