BCD7353
罗氏
berotralstat
BioCryst
血浆激肽释放酶抑制剂
甲状腺癌
基石药业
Blueprint
青少年
Gavreto
pralsetinib
RET抑制剂
遗传性血管水肿
Hetlioz
Kadmon
cGVHD
KD025
ROCK2抑制剂
慢性移植物抗宿主病
belumosudil
褪黑素受体激动剂
SMS
tasimelteon
Vanda
史密斯-马吉利综合症
诺和诺德
肥胖症
IO102
IO Biotech
IO103
免疫调节疫苗
黑色素瘤
非小细胞肺癌
安进
KRAS
KRASG12C抑制剂
NSCLC
sotorasib
Ocrevus
疫苗
GLP-1
胆汁淤积症
liraglutide
saxenda
利拉鲁肽
家族性进行性肝内胆汁淤积症
回肠胆汁酸转运体抑制剂
Albireo
IBATi
odevixibat
PFIC
AMG 510
摘取“KRAS”圣杯！安进sotorasib在美国进入实时审查：治疗KRAS G12C突变肺癌(NSCLC)
sotorasib将成为第一个获批治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC的靶向疗法。
免疫调节疫苗！美国FDA授予IO102/IO103突破性药物资格：联合O药一线治疗黑色素瘤总缓解率79%
IO102和IO103是一类首创免疫调节疫苗，可激活IDO和PD-L1特异性T细胞。
罗氏多发性硬化症药物Ocrevus再获FDA批准
12月14日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准一种两小时更短输注时间的Ocrevus（ocrelizumab）用于以前从未经历过任何严重输注反应（IRs）的复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者每年两次给药治疗。在此之前，欧洲药品管理局（EMA）基于人类使用药品委员会（CHMP）的积极意见，于2020年5月批准了两小时输液时
辉瑞 BioNTech联合研制的新冠疫苗获FDA紧急使用授权
美国食品药品监督管理局（FDA）批准由美国制药公司辉瑞（Pfizer）和德国BioNTech公司联合开发的新冠疫苗的紧急使用授权（EUA）申请。根据FDA发布的消息，FDA已确定Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗已符合签发EUA的法定标准。可用数据的总数提供了明确的证据，证明辉瑞-BioNTech联合开发的COVID
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat在美国和欧盟申请上市！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
青少年肥胖症新药！美国FDA批准诺和诺德GLP-1受体激动剂Saxenda(利拉鲁肽)：治疗12-17岁患者!
在2014年，Saxenda已被美国FDA批准，用于肥胖症或超重成人患者。
强效RET抑制剂！美国FDA批准Blueprint/罗氏Gavreto治疗甲状腺癌，基石药业拥有中国权利!
Gavreto具有“不限癌种”潜力，礼来Retevmo是第一个被批准的RET抑制剂。
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！美国FDA批准血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！ROCK2抑制剂belumosudil美国进入审查：总缓解率＞70%
belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，为患者带来有意义和持续的益处。