Vertex
肿瘤免疫治疗
输血依赖性β地中海贫血
镰状细胞病
2型糖尿病
semaglutide
司美格鲁肽
诺和泰
诺和诺德
PD-L1
Tecentriq
TNBC
三阴性乳腺癌
中外制药
罗氏
MS
基因编辑
natalizumab
Tysabri
多发性硬化症
渤健
CF
Kaftrio
Kalydeco
Trikafta
囊性纤维化
Adlumiz
anamorelin
Ono Pharma
ONO-7643
小野制药
胎儿血红蛋白
BCD7353
berotralstat
安达唐
BioCryst
血浆激肽释放酶抑制剂
遗传性血管水肿
Opdivo
尿路上皮癌
欧狄沃
百时美
纳武利尤单抗
肌肉浸润性
辅助治疗
CKD
Farxiga
SGLT2抑制剂
慢性肾脏病
TDT
达格列净
阿斯利康
Galera Therapeutics
GC4419
歧化酶模拟物
胰腺癌
超氧化物
过氧化氢
Cas9
CRISPR
CRISPR Therapeutics
CTX001
HbF
SCD
癌症恶病质
遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!
Orladeyo用于≥12岁以上人群，预防HAE发作。
改变临床实践！百时美施贵宝Opdivo(欧狄沃)获美国FDA优先审查：辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌(MIUC)!
Opdivo将成为治疗MIUC的第一个辅助免疫治疗方案，与安慰剂相比，Opdivo将无病生存期延长一倍。
慢性肾脏病(CKD)20年来重大进展！美国FDA批准Farxiga：首个治疗CKD(伴或不伴2型糖尿病)的SGLT2抑制剂!
Farxiga(安达唐，达格列净)已在中国上市，治疗：2型糖尿病和射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)。
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
中国2型糖尿病新药！诺和诺德诺和泰®(司美格鲁肽注射液)获批：兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
诺和泰®是一款新型长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，半衰期长达7天，适合每周注射一次且血药浓度平稳。
PD-L1阳性三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！美国FDA咨询委员会：支持维持罗氏Tecentriq+化疗加速批准!
Tecentriq(泰圣奇)+化疗(Abraxane)方案已在多个国家获批治疗PD-L1阳性转移性TNBC，但在验证性试验中未能达到主要终点。
多发性硬化(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射制剂遭美国FDA拒绝批准：治疗复发型MS患者!
Tysabri上市已有15年时间，是一款成熟、高效、安全的多发性硬化症治疗药物。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。