全球首个NASH药物！Ocaliva(OCA，奥贝胆酸)在美国审查第3次推迟，Intercept领先地位仍然不变！
近2年，NASH领域许多进展对手都遭遇了挫折，包括吉利德科学，所以Intercept的领先地位并没有改变。最新的推迟也不会让其他竞争对手占上风。
新型抗炎药！赛诺菲/再生元Dupixent治疗嗜酸性食管炎III期临床获得成功！
Dupixent是第一个也是唯一一个在III期临床试验中针对≥12岁年龄群EoE患者显示出阳性和临床意义结果的生物制剂。
不限癌种！拜耳“广谱”靶向抗癌药Vitrakvi在日本申请上市，治疗各类TRK融合癌具有强劲疗效！
2020年05月25日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份关于其精准肿瘤学药物Vitrakvi（larotrectinib）的新药上市申请（NDA）。Vitrakvi是一种口服TRK抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。目前，V
中国NMOSD患者综合社会调查白皮书正式发布，亚洲人群更易感，且无药可救
5月24日，由中国罕见病联盟指导，北京病痛挑战公益基金会主办，罗氏制药中国支持的世界首个“NMOSD患者关爱日”活动在京举行，会上还发布了首个《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》（以下简称《白皮书》）。同时，北京病痛挑战基金会联合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园等合作伙伴，共同宣布将每年5月25日定为“NMOSD患者关爱日”
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
ALK阳性肺癌一线治疗！武田新一代ALK抑制剂Alunbrig获美国FDA批准，疗效显著优于辉瑞Xalkori！
2020年05月23日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次批准扩大了Alunbrig的当前适应症，纳入了一线治疗。在欧盟，Alunbrig于
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy将于11月批准上市，将死亡风险降低88%！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于严重罕见和超罕见疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Zokinvy（lonafarnib）的新药申请（NDA）。该NDA寻求加速批准Zokinvy，用于治疗早衰症（Progeria
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
CAR-T杀手！CD19靶向新型Fc优化免疫增强单抗tafasitamab治疗B细胞肿瘤疗效强劲，总缓解率58.8%
2020年05月16日讯 /生物谷BIOON/ --MorphoSys和Incyte近日联合公布了正在进行的单臂、开放标签II期L-MIND研究的长期随访结果。该研究在先前已接受至少一种但不超过3种疗法（包括一种抗CD20靶向疗法，如利妥昔单抗）、没有资格接受大剂量化疗（HDC）和随后的自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r D