科学家开发出新型遗传数据库—gnomAD 有望帮助攻克多种罕见疾病！
2020年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自麻省理工学院、哈佛大学和伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究开发了世界上最大的DNA遗传突变公开数据库，其中有些突变会引发人类疾病。研究人员在7篇具有里程碑意义的文章中描述了这种数据库，即基因组聚合数据库（gnomAD，Genome Aggregation Database）， 其中包括了来自
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！葛兰素史克Nucala第三个适应症获美国FDA优先审查！
Nucala已被批准治疗2种嗜酸性粒细胞疾病，是首个被证明可减少HES耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物。
疟疾新药！美国FDA批准青蒿琥脂静脉注射剂：唯一治疗严重疟疾的药物！
青蒿琥脂静脉注射制剂是美国FDA唯一批准治疗严重疟疾的药物。
解决疾病根源！Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
全球首个NASH药物！Ocaliva(OCA，奥贝胆酸)在美国审查第3次推迟，Intercept领先地位仍然不变！
近2年，NASH领域许多进展对手都遭遇了挫折，包括吉利德科学，所以Intercept的领先地位并没有改变。最新的推迟也不会让其他竞争对手占上风。
新型抗炎药！赛诺菲/再生元Dupixent治疗嗜酸性食管炎III期临床获得成功！
Dupixent是第一个也是唯一一个在III期临床试验中针对≥12岁年龄群EoE患者显示出阳性和临床意义结果的生物制剂。
不限癌种！拜耳“广谱”靶向抗癌药Vitrakvi在日本申请上市，治疗各类TRK融合癌具有强劲疗效！
2020年05月25日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份关于其精准肿瘤学药物Vitrakvi（larotrectinib）的新药上市申请（NDA）。Vitrakvi是一种口服TRK抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。目前，V
中国NMOSD患者综合社会调查白皮书正式发布，亚洲人群更易感，且无药可救
5月24日，由中国罕见病联盟指导，北京病痛挑战公益基金会主办，罗氏制药中国支持的世界首个“NMOSD患者关爱日”活动在京举行，会上还发布了首个《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》（以下简称《白皮书》）。同时，北京病痛挑战基金会联合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园等合作伙伴，共同宣布将每年5月25日定为“NMOSD患者关爱日”
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
ALK阳性肺癌一线治疗！武田新一代ALK抑制剂Alunbrig获美国FDA批准，疗效显著优于辉瑞Xalkori！
2020年05月23日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib），作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次批准扩大了Alunbrig的当前适应症，纳入了一线治疗。在欧盟，Alunbrig于