强生
多发性骨髓瘤
皮下注射
达雷妥尤单抗
inebilizumab
CD19
兆珂
Darzalex Faspro
脊髓性肌萎缩症
罗氏
运动神经元存活基因
CD38
daratumumab
NMOSD
Uplizna
遗传性血管水肿
杰特贝林
Alnylam
lumasiran
原发性高草酸尿症
RNAi
HAE
garadacimab
单抗
Viela Bio
神经脊髓炎频谱障碍
豪森药业
FXIIa抑制剂
剪接修饰剂
SMN2
FGF-23
Crysvita
TIO
Ultragenyx
肿瘤性骨软化症
协和麒麟
核输出抑制剂
德琪医药
selinexor
Karyopharm
SINE
Xpovio
弥漫性大B细胞淋巴瘤
avalglucosidase alfa
庞贝病
诺华
斯蒂尔病
CD20单克隆抗体
risdiplam
SMA
成人斯蒂尔病
Ilaris
酶替代疗法
赛诺菲
阿葡糖苷酶α
AOSD
canakinumab
DLBCL
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
罕见病新药！赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂！美国FDA批准CD19单抗Uplizna，豪森药业引进中国!
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
遗传性血管水肿(HAE)创新疗法！杰特贝林FXIIa抑制剂garadacimab：将每月发作次数显著降低99%!
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
解决疾病根源！RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！