基因编辑大牛张锋利用基于CRISPR-Cas13的SHERLOCK系统检测冠状病毒2019-nCoV
2020年2月16日讯/生物谷BIOON/---最近的新型冠状病毒SARS-CoV-2（之前称为2019-nCoV，这种病毒感染导致的疾病称为COVID-19）疫情给全球健康带来了巨大挑战。为了应对这一全球挑战，美国布罗德研究所、麦戈文脑科学硏究所及其合作机构致力于提供潜在有用的信息，包括分享可能能够支持开发潜在诊断方法的信息。作为采取的应对措施的一部分，张
Sci Adv：CRISPR基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏以及其它同基因不同位点的突变导致的罕见代谢尿素循环异常的患者。
华人科学家最新两篇Nature Biotechnology构建出超精准的碱基编辑器
2020年2月12日讯/生物谷BIOON/---基于CRISPR的基因编辑具有潜在的治疗优势，但也存在一些技术缺陷。在这些基因编辑工具中，碱基编辑器可以重写组成DNA的四个碱基：腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G）。如今，在两项新的研究中，来自美国布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所的研究人员发明了新的CRISPR工具，这些工具通过改进碱基
Science：CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。
罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能。新闻稿指出，该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（surv
Science：经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的
2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR（对DNA进行编辑）和T细胞疗法（利用免疫系统的哨兵破坏肿瘤）---结合在一起，从而在快速发展的癌症免疫疗法领域开创了新的篇章。他们报道两名女性和一名男性，年龄都在60多年，其中的一人患有肉瘤，剩余两人患有一种称为多
2020年1月CRISPR/Cas最新研究进展
即将过去的2020年1月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现呢？小编梳理了一下这个月生物谷报道的CRISPR/Cas研究方面的新闻，供大家阅读。
Nat Commun：干细胞、CRISPR以及基因测序共同帮助建立脑癌模型
近日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员使用基因工程化的人类多能干细胞，创建了一种新型的癌症模型，用于体内研究胶质母细胞瘤如何随时间发展和变化。
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
Nature：揭示为何大约40%的细菌缺乏CRISPR-Cas系统
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国埃克塞特大学、法国蒙彼利埃大学和新西兰奥塔哥大学的研究人员揭示了细菌免疫系统如何对它们的宿主有害，并解释了为何在许多细菌中没有发现它们。相关研究结果于2020年1月22日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Targeting of temperate phages drives